„Weekend ze SMA-kiem”
– Ostatni rok był milowym krokiem, jeżeli chodzi o postępowanie i prowadzenie pacjentów z SMA. Zapewniam, że kwestia dostępności do procedur, które są obecne w innych krajach, jest dla nas kwestią priorytetową – mówiła Minister Józefa Szczurek-Żelazko podczas debaty eksperckiej na konferencji „Weekend ze SMA-kiem”, organizowanej przez Fundację SMA.
Fundacja SMA organizuje zjazdy integracyjno-edukacyjne„Weekend ze SMA-kiem” od 2013 r. Celem spotkania jest integracja rodzin, wymiana doświadczeń, jak również wysłuchanie i konsultacje z wybitnymi specjalistami medycznymi z Polski i z zagranicy. W tym roku podczas wydarzenia odbyła się debata ekspercka, której udział wzięła m.in. Minister Józefa Szczurek Żelazko, eksperci medyczni i systemowi oraz przedstawiciele instytucji ochrony zdrowia.
Lekarstwo w zasięgu
„Tuż w zasięgu ręki jest epoka, o której marzyłem jako dziecko. Epoka, w której pojawiają się lekarstwa” – mówił Marek Plura, Poseł do Parlamentu Europejskiego, który na co dzień zmaga się z SMA typu II. Jak podkreślił Plura, leczenie na rdzeniowy zanik mięśni jest już dostępne w wielu krajach, w tym tych niedaleko Polski. “Dawniej ludzie wyjeżdżali z Polski za chlebem do Niemiec, Francji i Belgii za chlebem. Dziś wyjeżdżają za życiem, po to aby móc walczyć o zdrowie swoje lub swoich bliskich ” – dodał europoseł.
Jak zapewniała Józefa Szczurek-Żelazko, Sekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia, resort robi wszystko, aby przyspieszyć działania w zakresie dostępu do terapii chorób rzadkich. ,,Ostatni rok był milowym krokiem, jeżeli chodzi o postępowanie i prowadzenie pacjentów z SMA. Zapewniam, że kwestia dostępności do procedur, które są obecne w innych krajach, jest dla nas kwestią priorytetową” – podkreśliła Minister.
Ministerstwo: tempo jest ekspresowe
Według Minister, postęp prac jest bardzo szybki. Po uzyskaniu wniosku, Minister niezwłocznie przekazał go do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Opinia, pomimo tego, że wymagała wielu analiz i konsultacji, pojawiła się w stosunkowo krótkim czasie. W marcu pozytywną decyzję wydała Rada Przejrzystości AOTMiT i była to “klamra spinająca działania w kierunku dostępności leczenia”.
“W następnym kroku Minister Zdrowia przekazał wniosek Komisji Ekonomicznej, która rozpoczeła działania jeszcze w kwietniu. Pojawiły się pewne trudności. Wszyscy zdaja sobie sprawę, że negocjacje są bardzo trudne, ale dokładamy wszelkich starań aby je zakończyć” – podsumowała Sekretarz Stanu w MZ. Zdaniem Minister cena za preparat musi być akceptowalna dla firmy oraz dla płatnika. Istotnym wskaźnikiem dla resortu są ponadto efekty terapeutyczne.
Rewolucje w neurologii
Według ekspertów do tej pory nie było żadnego leku, który mógłby pomóc chorym na rdzeniowy zanik mięśni, niezależnie od typu i nasilenia objawów klinicznych. Obecnie na pojawienie się terapii czeka około 550 dzieci i dorosłych, na których czeka dziesięć ośrodków medycznych w Polsce.
,,I oto przychodzi XXI wiek i pojawia się preparat, który wprowadza rewolucję w myśleniu pacjentów i lekarzy. Moje życie zawodowe trwa 30 lat i zapewniam, że w neurologii nigdy nie mieliśmy takiego przewrotu, jeśli chodzi o możliwości leczenia. Chcemy ten lek. Czekamy na możliwości zastosowania i w pełni jesteśmy na to gotowi” – podkreślała prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych. Zdaniem Steinborn, oprócz programu lekowego, pełnym “zwycięstwem” neurologów byłaby możliwość przeprowadzenia screeningu i badania noworodków. Zapobiegałoby to wystąpieniu niepełnosprawności od najmłodszych lat życia.
***
Więcej infromacji udziela: Mateusz Grzeszczuk, kancelaria@fsma.pl
Fot. Piotr Bławicki
***
Fundacja SMA to jedyna w Polsce organizacja zrzeszająca osoby chore na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) oraz ich rodziny. Powstała w 2013 r. z inicjatywy rodziców dzieci chorych na SMA.
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężkie schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym, w którym dochodzi do obumierania neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Choroba pojawia się średnio u jednej na 5000–8000 osób, zazwyczaj w wieku niemowlęcym, i jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci. W Polsce co 35. osoba jest nosicielem mutacji genetycznej powodującej SMA, a liczbę chorych szacuje się na 500–800 osób. Do niedawna nie było leku na rdzeniowy zanik mięśni.
